Choroba Castlemana to rzadkie zaburzenie, które charakteryzuje się rozrostem komórek układu limfatycznego.Obejmuje głównie węzły chłonne, co widoczne jest pod postacią guzów nienowotworowych. Te z kolei mogą występować pojedynczo lub są rozsiane po różnych obszarach ciała. Ponieważ w obrazie choroby dominują niespecyficzne objawy, imitujące inne zaburzenia - choroba Castlemana stanowi wyzwanie diagnostycznye. Co ciekawe, choroba może nawet nie dawać objawów lub będą one tak bardzo subtelne, że pozostaną niezauważone. Jednak bywa i tak, że w przebiegu choroby Castlemana dochodzi do epizodów z wyraźnym powiększeniem węzłów chłonnych z towarzyszącymi objawami ogólnymi np. zmęczenie.
Postać rozsiana choroby Castlemana, określana też wieloogniskową - ang. MCD, multicentric CD, oznacza, że procesem chorobowym zajęte jest więcej niż jeden węzeł chłonny. Przyczyną postaci wieloogniskowej jest infekcja ludzkim herpesvirusem-8 (HHV-8; znany również jako herpeswirus związany z mięsakiem Kaposiego). Istnieje też możliwość, że choroba Castlemana pojawia się bez uchwytnej przyczyny, co określamy jako idiopatyczną wieloogniskowa choroba Castlemana (nie jest związana z infekcją wirusem HIV czy HHV-8).
Podstawową rolę w procesie powstawania choroby Castlemana odgrywa nadmierna produkcja interleukiny IL-6, która przyczynia się do rozwoju objawów zapalenia układowego, odczynowej proliferacji limfocytów, a także uszkodzenia licznych narządów.
Jedynym lekiem zarejestrowanym przez EMA i FDA we wskazaniu "idiopatyczna wieloogniskowa CD (iMCD)" jest inhibitor IL-6: przeciwciało monoklonalne siltuksymab. Siltuksymab jest lekiem 1-wszego rzutu w terapii pacjentów z iMCD zgodnie z zaleceniami grupy roboczej CDCN z roku 2018. Siltuksymab jest chimerycznym przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko IL-6 o udowodnionej w badaniach klinicznych skuteczności i tolerancji. Zalecana dawka wynosi 11 mg/kg siltuksymabu podawana we wlewie dożylnym trwającym 1 godzinę co 3 tygodnie aż do niepowodzenia leczenia.
Inhibitor Interleukiny 6 (siltuksymab) jest obecnie dostępny w Polsce w ramach RDTL (Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych). Proces uzyskania refundacji terapii iMCD siltuksymabem w ramach programu lekowego jest w toku.
Ośrodki z najbogatszym doświadczeniem w diagnostyce i terapii iMCD w Polsce:
Warszawa: Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie
Państwowy Instytut Badawczy - Szpital instytutu w Warszawie
ul. Wilhelma Konrada Roentgena 5, 02-781 Warszawa:
Szpitale Pomorskie - Szpital Morski im. Polskiego Czerwonego Krzyża
ul. Powstania Styczniowego 1, 81-519 Gdynia
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdańsku
ul. Dębinki 7, 80-952 Gdańsk
Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Klinika Hematologii
ul M Kopernika 17 31-501 Kraków
Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Klinika Reumatologii Immunologii
ul Jakubowskiego 2 30-688 Kraków
6 Uniwersytecki Szpital Kliniczny, Klinika Hematologii
Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku
ul. L Pasteura 4 52-007 Wrocław
Dotychczas w naszym kraju zastosowano lub stosowano terapię z wykorzystaniem siltuksymabu u 15 osób:
11 pacjentów w ramach programu NPP w latach 2015-2019 (5 pacjentów Warszawa, 5 pacjentów Lublin, 1 pacjent Wrocław). Z 11 pacjentów, 4 pacjentów do dziś pozostaje w terapii (3 pacjentów Warszawa, 1 pacjent Wrocław) – pacjenci są leczeni w ramach RDTL. Kolejnych czworo pacjentów włączono terapię worku 2022 (1 pacjent Warszawa, 1 pacjent Wrocław, 1 pacjent Kraków, 1 pacjent Gdańsk) – RDTL. Zatem w Polsce lek przyjmuje obecnie 8 pacjentów z idiopatyczną rozsianą chorobą Castlemana.
